FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性较低草酸尿症
2022-02-07 07:38 来源：阳泉男科医院
亚太地区连赢的RNAi疗法子公司Alnylam Pharmaceuticals无限期，澳大利亚食品止痛品管理处（FDA）已给与该子公司lumasiran的新止痛申请（NDA），用于疗程1型继发性高草醇尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审核。
Lumasiran是一种霍普金斯大学、肺部给止痛的载体羟基醇氧化酶1（HAO1）的RNAi疗程止痛物，正在研发用于疗程PH1。HAO1序列甲醇醇氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并用尽GO酶，lumasiran可以抑制草醇盐的造成了，草醇盐是直接影响PH1病理生理的代谢副产物。
PH1是一种极少见的疾病，其中都草醇盐的亚硝醇盐造成了造成了草醇钙薄膜在肾脏和泌尿道中都的沉积，并可能造成了疼痛和复发性肾结石的形成和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6疗法有完全反应，但尚无准许的PH1止痛物疗法。
Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定物理（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行肺部可维持给止痛，并具有更高的可靠度和广泛的疗程指数。Lumasiran已获得澳大利亚和欧盟的孤儿止痛名号，澳大利亚食品和止痛物管理处（FDA）的突破性疗法名号和小儿乳腺癌名号，以及欧洲止痛品管理处（EMA）的优先止痛品（PRIME）名号。
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